日前，瑞典的Calliditas Therapeutics公司宣布擬IPO募資7500萬美元，以推進其口服類固醇藥物Nefecon在3期臨床研究中治療罕見腎病患者。

該公司的主要候選產品Nefecon是一款布地奈德的口服制劑。布地奈德是主要用于治療哮喘和腸道疾病的抗炎藥。在從烏普薩拉大學（Uppsala University）兩位教授那里獲得Nefecon的開發許可后，Calliditas開始開發其治療IgA腎病（IgAN）。IgAN是一種慢性自身免疫性腎臟疾病，目前還沒有獲批治療該疾病的療法出現。IgAN患者的腎功能會逐漸惡化，最終患者可能需要透析或者進行腎臟移植。通過抑制免疫反應，研究人員希望Nefecon可以阻止患者發展為晚期腎病。

Nefecon的作用機制是將藥物遞送至患者疾病起源的小腸下部Peyer斑塊區域。Nefecon源自TARGIT技術，該技術可使藥物通過胃和腸道而不會被吸收，僅當其到達小腸下部時才被釋放。除了其強大的局部作用外，使用這種活性物質的另一個優點是它的生物利用度非常低，即大約90%的活性物質在到達體循環之前在肝臟中被滅活。這意味著高濃度的藥物在需要治療的地方被局部使用，且只會產生非常有限的全身暴露和副作用。Nefecon已在美國和歐盟獲得了用于治療IgAN患者的孤兒藥資格。

Nefecon的研發管線（圖片來源：Calliditas官網）Calliditas公司目前正在3期臨床試驗中評估Nefecon治療IgAN患者的療效。Nefecon已在該試驗的第一部分達到蛋白尿的主要研究終點，即表明疾病中存在蛋白質的生物標志物。該公司預計將在2021年上半年遞交該適應癥的新藥申請。此外，Calliditas公司還在開發Nefecon治療原發性膽源性膽管炎。去年6月，Everest Medicines公司獲得Nefecon在中國和新加坡的商業化開發與發展權力。

Calliditas公司由經驗豐富的管理團隊領導，他們平均在醫藥行業擁有超過15年的工作經驗，其中包括葛蘭素史克，諾和諾德，輝瑞和優時比等知名大型公司。目前，Calliditas公司還得到了IgAN領域知名專家的高度支持。我們在此也預祝Calliditas公司上市進程順利，早日將Nefecon帶給有需要的患者！